Российские ученые Научно-технологического университета «Сириус» в Краснодарском крае сделали прорывное открытие, способное помочь детям избавиться от слепоты. Об этом сообщает журнал «Сириус». Специалисты разработали уникальный модифицированный вектор для генной терапии амавроза Лебера — наследственного заболевания сетчатки глаза, которое приводит к серьезному ухудшению зрения и слепоте примерно к 30-40 годам жизни. В настоящее время для лечения этого типа амаврозы используется препарат Luxturna, созданный в США в 2027 году, который действует на ген RPE65. Однако разработка лекарств от других типов этой болезни продолжается активно.
Одной из ключевых проблем в создании таких лекарств является иммунный ответ организма. Чтобы преодолеть этот вызов, российские ученые пришли к выводу о необходимости внесения изменений в экспрессионную кассету с доставленным терапевтическим геном. Результатом этой работы стало разработание улучшенной последовательности вектора, которая показала свою эффективность. Это открытие может быть использовано не только для создания препаратов от наследственных заболеваний, но и при лечении других состояний.
Ранее академик РАН Александр Гинцбург сообщил о разработке российскими учеными новой вакцины против всех типов рака. Экспериментальные исследования на мышах уже подтвердили ее эффективность, а после завершения всех клинических испытаний планируется создание индивидуальных вакцин для пациентов с различными формами заболевания. Это лишь один из примеров того, как российские ученые работают над инновационными проектами, направленными на улучшение здоровья людей и спасение жизней.
Источник: https://lenta.ru/news/2024/06/27/rossiyskie-uchenye-nashli-sposob-izbavit-detey-ot-slepoty/